困扰新药研发企业多时的人类遗传资源审批流程有望进一步优化。
2017年9月26日，在DIA（药物信息协会）中国第三届药物研究创新大会开幕式上，科技部社会发展科技司综合与督导处处长孙燕荣的演讲成为焦点。
“之前我们是三个月开一次会，但这是老黄历了。2017年我们的审批时间是平均14.6个工作日，无一超过国务院规定的20个工作日。年底前，我们还会进一步优化审批流程，请大家放心。”孙燕荣说，自2016年初，科技部一直积极听取各方意见，持续不断的努力改进审批流程，特别是今年的6月到7月，多次召开企业、科研院所、高等院校、相关部门和专家的会议，对制定的优化流程征求意见。
“我们的立法进入到了指日可待期。”孙燕荣说。
根据国务院法制办网站上《国务院2017年立法工作计划》显示，“人类遗传资源管理条例（科技部起草）”属于2017年“力争年内完成的项目”。
在人类遗传资源管理的报告结束后，企业研发者、临床试验机构以及媒体把她包围得水泄不通。
中国人类遗传资源研究，“遗落”到外国
1998年，国务院办公厅转发由科技部和原卫生部起草的《人类遗传资源管理暂行办法》（以下简称“办法”），中国人类遗传资源管理办公室（以下简称“遗传办”）成为了这项工作的管理机构，承担“人类遗传资源国际合作”行政审批。按照“办法”要求，只要是在中国境内开展，来源于中国人的样本都在管理范围内。所有外资机构参与的临床试验都必须在遗传办审批后才能启动，无论是否出口出境。
2015年3月，国务院审改办把依据《人类遗传资源管理暂行办法》（以下简称《暂行办法》）设定的原“涉及人类遗传资源的国际合作项目审批”行政许可名称和审批任务变更为“人类遗传资源采集、收集、买卖、出口、出境审批”。随后，科技部编制公布了配套的《服务指南》，对我国人类遗传资源采集、收集、出口出境行为的审批流程做进一步规范和完善，强化全过程监管与服务。2015年10月开始正式实施更名后的行政许可审批。更名后的审批事项较1998年增加了对采集和保藏的审批。
目前，该项审批是科技部保留的的两项行政审批之一。
“简单来说，人类遗传资源指的是，所有来自于人体的样本，和基于样本产生的数据及相关信息。在未来即将发布的《条例》中，定义会更加精准。”孙燕荣说，人类遗传资源管理工作对有效保护和合理利用我国人类遗传资源，促进医药产业和生命科学研究健康发展等方面非常重要。同时还强调，来源于未经批准开展的保藏活动的样本是不能进入合作研究的，属于违法行为。
按照孙燕荣最新透露的数据，截至2017年8月30日，全国94个申请中，共75个单位被批准开展保藏活动，主要分布在北京、上海和广州。
对于这一管理的重要性，此前中科院院士、中国科学院动物研究所研究员周琪认为，人类遗传资源是生命科学研究和药物研发的重要基础，因为不可复制，更显其珍贵，它的合理使用与有效保护已成为国家安全的重要组成部分。近年来，关于人类遗传资源违规违法开展国际合作的事件屡禁不绝，尤其是随着基因组研究和测序技术的飞速发展，违规违法手段隐蔽性更强，监管难度不断加大，因此，将中国人类遗传资源管理关口前移，强化全链条管理势在必行。
一些例子也可以印证。据自媒体平台“知识分子”介绍，两个月前，一篇有关汉族人群大规模遗传数据研究的文章，在国内外华人科学家群体里引起激烈讨论。
2017年7月13日，在生物学预印本网站“bioRxiv”上，一篇标题为“A comprehensive map of genetic variation in the world’s largest ethic group-Han Chinese”的文章引起关注。这篇文章通过分析目前规模最大的汉人基因组数据，揭示了中国人群的遗传结构组成，并结合人群的地域分布第一次发现了基因组水平上汉人分布也存在“东西轴向”遗传特征以及人口特征。
无独有偶。在2017年2月14日，《自然》杂志子刊《Science data》也发表了一篇基于同一批数据的研究论文：“11670 whole genome sequences representative of the Han Chinese population from the CONVERGE project”，同样对中国人群的遗传及进化特征进行了分析。但前者完全没有中国作者和单位，后者仅有一位中国作者，却非主要研究人员。
“为何如此大规模的中国汉族人群全基因组遗传数据，‘遗落’到外国学者手里，而中国学者未能扮演主要角色？”国内科研界发问，因此，遗传资源的管理也显得尤为重要。
审批程序即将优化
尽管大家都能理解遗传资源作为国家利益的重要性，但此前仍引起了不少争议。
两年前曾有部分企业表示：“采集细胞血样等物质的临床试验是为了新药上市，不是拿遗传资源私自研发。”持不同意见者认为，这一规定会让我国新药上市时间再度延长“6—8个月”，甚至失去参与国际多中心临床试验的机会。
“递交材料准备得叫人心碎，而且每家医院都有不同的审批流程。” 对医院的审批流程也颇有怨言，某药企法规部负责人感叹。“虽然科技部一直在努力优化流程，但这一审批牵涉到的部门机构太多，每一项都需要上级机构盖章。”亚盛医药董事长杨大俊告诉南方周末记者。
一些企业直到公示时才发现自己项目没通过，但一旦未获通过，则需要重新走一遍申请流程。
据了解，20个工作日只是在科技部的审批时间，不包括中途有问题再重新补充材料等，而遗传办要求需要拿到临床批件之后才能申请，而不是并行审批，这无疑增加了新药申请的总体时间，因此对很多企业来说，批下来至少得两三个月。
“现在的很多本土创新药企业都是外资风投投资的，但却是本土企业，简单用外资内资区分根本没有意义。”一位不愿具名的研发者告诉南方周末记者，目前的申报不仅浪费人力资源进行大量繁复的审批，同时也达不到遗传资源审批的目的——提高大家对遗传物质资源保护的意识，控制敏感遗传物质出口等。
该研发者建议，希望今后能进行分类审批，将需要出口的组织样本的申报和仅因为申报主体性质限制而需要的申报进行分类，甚至可以对后者进行备案制申报。
此前，科技部曾作过专门解释，以下几条都是申报者的认识误区：1、只有境外机构开展人类遗传资源研究需要审批，外资在中国境内设立机构的不需要审批；2、只要样本不出境，就不需要进行审批；3、只有人类遗传资源实体样本需要申报，其产生的数据相关信息不需要申报。言下之意，这几类都必须审批。
“管理人类遗传资源难免会触及多方利益，当各方利益存在不一致时，我们会努力寻找一个平衡点，兼顾各方诉求。但无论维护哪一方利益，都不能侵害公众健康、违背国家利益。”孙燕荣说。
她在会上透露，科技部针对为获得相关药品和医疗器械在中国上市许可，利用中国人类遗传资源开展国际合作临床试验，已经基本完成审批流程的优化。
包括以下几个方面：一是组长申报制。设立组长申报制，实行一次性申报。二是伦理审查互认。组长单位完成伦理审查,参与中心认可并执行组长单位伦理和知情同意,无需向科技部递交伦理批件,即可开展研究。三是合作各方共同申报。实行合作各方共同申报，明晰权责。四是并行审查。伦理审查批件、药品/医疗器械临床试验批件的递交时间，由网上预申报时提交延后至提交纸质材料时递交。五是“一站式”受理。取消申报流程中省级科技行政部门或国务院主管部门盖章环节。优化后的最终审批流程以科技部正式发布的通知为准。
以上优化的审批流程今年11月，最晚12月底前就会发布。科技部希望通过优化审批流程,更加高效地加强我国人类遗传资源管理，更好地为申请人提供服务。
|
